Offerteaanvraag verdere ontwikkeling van internationale patientenregistraties van zeer zeldzame weesziekten i.h.k.v. Regie op Registers Dure geneesmiddelen

en toegankelijk zijn voor HTA. Daarnaast zal het MLDi raamwerk, zoals het is ontwikkeld in de MLDi casestudie, moeten worden ingezet bij de ontwikkeling van een nieuwe internationale patiëntenregistraties voor zeer zeldzame weesziekten waarbij zeer dure nieuwe innovatieve weesgeneesmiddelen worden i

ngezet. Daarbij zal in eerste instantie de focus liggen op neurologische weesziekten waar MLDi ook onder valt (zie ook ERN voor neurologische ziekten ERN-RND). Deze case studie heeft betrekking op patiënten met zeer zeldzame neurologische w